渐冻症是一种运动神经元疾病(简称ALS)。渐冻症是一种罕见的疾病,患者可能会出现肌肉无力、挛缩、肌束震颤和萎缩等症状。目前渐冻症尚无法治愈,只能通过药物治疗缓解症状,延长寿命。那么,渐冻症药物治疗方案有哪些?
一、药物治疗渐冻症
目前,美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准的渐冻症治疗药物只有两种,分别为利鲁唑和依达拉奉。
1、利鲁唑:利鲁唑是美国FDA和欧盟批准的首个治疗渐冻症的药物,也是目前唯一被公认能有效缓解渐冻症进展的药物。利鲁唑可以改善患者的生活条件,但不能阻止渐冻症的发展。利鲁唑可能会导致头晕、胃肠道疾病和肝功能改变等副作用,因此患者需谨慎使用。目前,人社局已经利鲁唑纳入医保范畴,减轻了患者经济负担。
2、依达拉奉:依达拉奉是一种脑保护剂,也是自由基清除剂。据6个月的临床检查显示,依达拉奉可以减缓渐冻症导致的身体功能下降,延缓渐冻症患者身体机能的衰退。基于这项研究,美国食品和药物管理局于2017年批准其用于治疗肌萎缩侧索硬化症。但依达拉奉可能会导致瘀伤、步态障碍、荨麻疹、肿胀、气短等副作用。并且由于依达拉奉含有亚硫酸氢钠,可能会导致对亚硫酸盐敏感的人出现严重的过敏反应。因此患者需要在医生的指导下用药。
二、其他潜在药物和辅助药物
丁苯酞:2018年丁苯酞被FDA认证为孤儿药(用于治疗罕见病药物)但该药获批上市的时间尚不确定。丁苯酞可以用于治疗轻中度急性缺血性脑卒。
小鼠神经生长因:研究显,小鼠神经生长因子对脑血管疾病以及头脊髓损伤、神经退行性疾病和神经系统发育障碍具有良好的疗效,可作为渐冻症的辅助药物。
单唾液酸四己糖神经节苷脂钠:这种药可用于中枢神经系统创伤性或血管性病变,也可用于渐冻症的辅助治疗。
渐冻症患者不能单靠药物治疗。在治疗期间,渐冻症患者还需要保证高蛋白、高热量的饮食,如果有严重的吞咽困难,可以考虑通过鼻胃管进食或进行内镜下胃造口术。对于呼吸肌无力患者,可采用辅助通气或气管切开加呼吸机辅助呼吸。虽然不能完全治愈,但通过各种治疗可以明显提高患者的生活质量,延缓疾病恶化的速度。